Terapia alvo é a identificação de uma alteração molecular crucial para a sobrevivência de determinado tumor e o uso de uma droga para agir sobre aquela alteração. É como se removêssemos um pilar fundamental de sustentação da doença.

O surgimento da terapia alvo no câncer a partir de 2001 inaugurou a grande revolução recente no tratamento da doença. Cada tumor surge em decorrência de anormalidades moleculares específicas, que uma vez identificadas, podem ser atingidas através de drogas, que tendem a ser, portanto, mais eficazes, por atingirem pontos-chave no desenvolvimento do tumor, e mais seguras, por agirem em moléculas existentes preferencialmente nas células doentes.

As drogas alvo são disponibilizadas predominantemente em duas formas: os inibidores tirosina-quinases, em comprimidos, e os anticorpos monoclonais, intravenosos.

Desde 2001, dezenas de inibidores e anticorpos foram incorporados à prática clínica, podendo ser utilizados em inúmeros tumores. No entanto, não há drogas alvo para todos os tipos de câncer, e quando estão disponíveis, não são uma certeza de sucesso.

Pela sua especificidade, serão úteis apenas em subgrupos de pacientes com determinadas alterações moleculares, e, mesmo nestes pacientes, pode-se desenvolver resistência às medicações.