Se os métodos diagnósticos e tratamentos disponíveis fossem suficientes para curar todos os pacientes com câncer, não haveria muito o que melhorar e, portanto, haveria baixa demanda por pesquisas. Mas ainda não chegamos a este ponto. É necessário melhorar os resultados do tratamento do câncer, e não serão obtidos avanços sem novos estudos. Os estudos com maior impacto na prática clínica são aqueles envolvendo novos tratamentos, e vamos explicar alguns conceitos sobre pesquisa clínica utilizando novos fármacos como exemplo.

Podemos classificar os estudos inicialmente como pré-clínicos ou clínicos. Em um primeiro momento, os fármacos serão avaliados em tubos de ensaio ou em animais experimentais, e serão obtidas evidências sobre a eficácia e a segurança do potencial medicamento.

Após as evidências experimentais, serão iniciados os estudos clínicos, que possuem três fases principais: I, II e III. Os estudos fase I, apesar de iniciais, são extremamente complexos e necessita-se de uma estrutura física e de recursos humanos altamente especializada. Para se ter uma ideia de sua complexidade, ainda não são realizados estudos fase I em Oncologia no Brasil. Nos estudos fase I, será o primeiro momento que um ser humano terá contato com determinada medicação. Para isto, é necessário que o paciente seja refratário a todos os tratamentos disponíveis, e que não haja outras opções terapêuticas. As medicações são iniciadas em doses muito baixas, e elevadas progressivamente conforme tolerância do paciente. Concomitante ao estudo, são coletados exames para avaliação da concentração sanguínea da medicação e inúmeros testes para estudo de funções orgânicas. A partir de estudos fase I, conclui-se que a medicação é segura e qual a sua dose ideal.

Nos estudos fase II, objetiva-se saber qual a porcentagem dos pacientes irá se beneficiar da medicação. Já se sabe que a medicação pode ser administrada com segurança nos pacientes, mas ainda não se sabe a extensão do seu benefício. Também são iniciados em pacientes sem outras opções terapêuticas, quando o paciente apresentou falha aos tratamentos padrões. Estudos fase II também podem ser realizados com medicações consagradas também, porém ainda não avaliadas em determinado contexto clínico. Por exemplo, determinado regime de tratamento é altamente eficaz em câncer de mama, mas ainda não foi avaliado em câncer de pulmão. Pode ser iniciado estudo fase II para esta avaliação, já que as medicações foram avaliadas anteriormente nas fases iniciais.

Após a medicação demonstrar elevada eficácia contra a doença, ela será comparada com o tratamento padrão. Serão os estudos fase III, que são os estudos em Oncologia mais comumente realizados no Brasil. Caso a medicação se mostre mais segura ou mais eficaz que o tratamento padrão, ela poderá substituí-lo, com enorme contribuição para a prática médica.

Há sólido respaldo ético na realização dos estudos clínicos. No Brasil, onde são realizados predominantemente estudos fase III, para que os estudos sejam realizados eles devem ser aprovados primeiramente pelo Conselho Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) e, posteriormente, pelos Comitês de Ética em Pesquisa (CEP) de cada instituição participante do estudo. Cada estudo terá um Médico como Investigador Principal, que é o profissional responsável por todas etapas e procedimentos do estudo. Qualquer procedimento relativo ao estudo tem que ser discutido com o paciente, que somente poderá participar após a assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), que contém todas as explicações e orientações do estudo. Nos estudos comparativos, seja fase II comparativo ou fase III, o paciente tem que receber, no mínimo, o melhor tratamento disponível no mundo. E há a possibilidade de receber tratamentos revolucionários, que somente estariam disponíveis para a população cerca de 10 anos após os estudos. Portanto, a disponibilidade de estudos clínicos é uma grande oportunidade de acesso aos tratamentos mais modernos e potencialmente revolucionários. Como a vasta maioria destes estudos é patrocinada por grandes indústrias farmacêuticas, o paciente tem acesso aos tratamentos gratuitamente, sem custos pessoais ou para as seguradoras de saúde. Paciente, familiares e equipe médica devem sempre procurar disponibilidade de estudos clínicos compatíveis com a condição clínica do paciente.