Apesar da divulgação recente do desenvolvimento da imunoterapia no tratamento do câncer, a modulação do sistema imune como modalidade terapêutica está presente na Oncologia desde os anos 70. Mais recentemente foram desenvolvidos anticorpos monoclonais chamados inibidores de checkpoint, que agem sobre moléculas que inibem o sistema imune, estimulando as células de defesa a atacar as células malignas.
Alguns tipos de tumores desencadeiam respostas do sistema imunológico, mas utilizam-se de mecanismos de defesa moleculares ao inibir células do sistema imune. Os inibidores de checkpoint agem sobre moléculas tanto no sistema imune como nas células tumorais, que farão com que o tumor interrompa sua inibição sobre as células de defesa, permitindo-as a eliminar as células malignas. Pacientes sensíveis aos inibidores de checkpoint tendem a beneficiar-se enormemente desta modalidade. Exames moleculares podem nos dizer de antemão quais são os pacientes com maior probabilidade de resposta à imunoterapia, mas esta é uma área de intensa pesquisa atualmente, pois permitiria o uso mais racional das medicações, e pouparia muitos pacientes do uso desnecessário desses inibidores. A maioria dos tumores possui baixa sensibilidade aos inibidores de checkpoint, e estuda-se intensamente em ambiente de pesquisa como transformar estes pacientes em pacientes potencialmente sensíveis aos atuais inibidores.
Os imunoterápicos tendem a ser medicações muito seguras, com baixa incidência de efeitos colaterais relevantes. Menos de 3% dos pacientes apresentam reações imuno-mediadas severas, como inflamação do intestino (colite), fígado (hepatite) e pulmão (pneumonite), por exemplo.